Детская болезнь Гоше — это семейное заболевание, которое трудно поддается лечению. Современные методы лечения включают заместительную ферментную терапию, симптоматическое лечение, спленэктомию, генную терапию и трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток, которые могут быть использованы для улучшения роста и развития, снижения вероятности осложнений и улучшения качества жизни ребенка.