Основными клиническими симптомами у детей с АА являются анемия, кровотечения и рецидивирующие инфекции, а также одновременное снижение уровня всех трех линий клеток крови. Основными клиническими симптомами у детей с АА являются анемия, кровотечения и рецидивирующие инфекции. В периферической крови нет инфантильных клеток. В костном мозге подвздошных и грудинных костей наблюдались множественные участки гиперплазии, с выраженным снижением гемопоэтических клеток и выраженным увеличением негемопоэтических клеток, а также выраженным снижением мегакариоцитов, большинство из которых отсутствовало. Костный мозг некоторых детей активно пролиферирует, но доля лимфоцитов и других негемопоэтических клеток значительно увеличена, а количество мегакариоцитов значительно снижено. При повторных инфекциях в процесс могут вовлекаться печень, селезенка и лимфатические узлы. Результаты Европейского реестра трансплантации костного мозга и Международного реестра ИМТ показывают, что 2-летняя выживаемость при ИМТ HLA-идентичных братьев и сестер и ГСКТ периферической крови для АА составляет 80% и 7%, соответственно. Только 20% детей с АА за рубежом могут найти подходящего донора из числа братьев и сестер, а в Китае шансы еще ниже. Поэтому в некоторых исследованиях предпринимались попытки найти другие источники доноров, такие как HLA-совместимый неродственный донорский костный мозг, периферические гемопоэтические стволовые клетки или пуповинная кровь, или HLA-несовместимые родственные доноры. Благодаря постоянному совершенствованию протоколов лечения, частота ремиссии ЮАА увеличилась до 60-80%, а долгосрочная выживаемость и качество выживания улучшились. 2. Иммуносупрессивные препараты, такие как ATG+CSA+MP, являются наиболее часто используемыми схемами лечения SAA. Продолжительность ответной реакции различна: примерно 1/2 наступает через 3 месяца после лечения, а большая часть начинает действовать через 6 месяцев после лечения. Наблюдается повышение ретикулоцитов, за которым следует повышение гемоглобина и лейкоцитов, с медленным восстановлением тромбоцитов. Гаплоидентичные трансплантаты (которые встречаются почти у всех пациентов среди детей, например, у их родителей) по эффективности схожи с HLA-идентичной ИМТ братьев и сестер. Наш опыт показал, что гаплоидентичная трансплантация быстрее, чем иммуносупрессивная терапия в плане восстановления кроветворения и иммунной реконституции, и что процесс трансплантации безопасен, без серьезных осложнений и хорошо переносится ребенком.