Диагностика и лечение повторных расстройств

  1. Критерии Камитта классифицируют реокклюзию как тяжелую и легкую.

  (1) Диагностические критерии тяжелого рецидива

  1) Гиперплазия клеток костного мозга <25% от нормы; если <50% от нормы, то гемопоэтических клеток должно быть <30%.   2) Анализ крови: должны присутствовать два из следующих трех показателей: нейтрофилы <0,5×109/л; ретикулоциты <1% или абсолютное значение <4×109/л; тромбоциты <20×109/л. Если нейтрофилы <0,2×109/л - это очень тяжелое состояние.   (2) Диагностические критерии легкого ремиттирующего заболевания   1) Снижение пролиферации костного мозга.   2) Снижение количества клеток цельной крови.   2. Патофизиология апластической анемии включает в себя.   (1) Иммуноопосредованное разрушение костного мозга   (2) Потеря гемопоэтических стволовых клеток при апластической анемии: резерв стволовых клеток, вероятно, является окончательно важным фактором, влияющим на прогноз лечения без трансплантации. Малые молекулы, стимулирующие стволовые клетки, могут увеличить полное количество крови у некоторых пациентов с хронической рефрактерной апластической анемией и ускорить восстановление крови у пациентов, не получающих лечения, предполагая, что стволовые клетки чувствительны к ценным сигналам в их гипопролиферативном костном мозге.   (3) Генетика недостаточности костного мозга при приобретенной апластической анемии: мутации генов TERT или TERC считаются факторами риска, но не генетическими факторами недостаточности костного мозга. Систематических данных о результатах трансплантации у пациентов с мутациями генов TERT и TERC нет, но генетическое определение потенциальных членов семьи необходимо, чтобы избежать подбора доноров с такой же генной мутацией и резервом стволовых клеток. неадекватность.   3. философия лечения   (1) Иммуносупрессивная терапия: комбинация лошадиного антитимоцитарного глобулина и циклоспорина остается стандартом первой линии иммуносупрессивной терапии.   (2) Стимулирующая терапия стволовыми клетками: улучшение от применения элтромбопара у пациентов с рефрактерной тяжелой апластической анемией было совершенно непредвиденным. Элтромбопар - это миметик тромбопоэтина, маленькая молекула, разработанная для запуска антител к поверхности mpl и путей сигнальной трансдукции для предотвращения образования антител к интактному белку тромбопоэтина и проблем идиопатической тромбоцитопении медицинского происхождения. В настоящее время элтромбопта используется в сочетании со стандартным лошадиным АТГ и циклоспорином для лечения тяжелых рецидивов, и первые результаты обнадеживают: эффективность, по крайней мере, такая же высокая, как при использовании только иммуносупрессивной терапии, и быстрый рост показателей крови.   (3) Поддерживающая терапия: Несмотря на то, что первоначальная концентрация лечения пациента в опытном высшем центре соответствует протоколу исследования, долгосрочное лечение также должно проводиться местными врачами. Эта ситуация значительно улучшилась благодаря просвещению врачей и внедрению эффективных, легко вводимых противогрибковых препаратов, что может объяснить значительное улучшение общей выживаемости пациентов с апластической анемией.   (4) Терапия трансплантации костного мозга   1) Трансплантация от HLA-совместимых доноров - братьев и сестер   Для пациентов моложе 40 лет аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) является вариантом предварительного лечения молодых пациентов с тяжелой апластической анемией (САА). Циклофосфамид (CY) в сочетании с антитимоцитарным глобулином (ATG) в качестве предварительной схемы лечения и циклоспорином А (CsA) и метотрексатом (MTX) является эффективным методом лечения.   Золотым стандартом для пациентов с приобретенной апластической анемией, получающих трансплантаты от HLA-совместимых доноров - братьев и сестер, является: CY + ATG для источника костного мозга и CsA + MTX для профилактики болезни "трансплантат против хозяина" (GVHD). Увеличение общего количества антитимоцитарного глобулина (ATG) и циклофосфамида (CY) до 200 мг/кг, как было показано, имеет хороший эффект, способствующий приживлению, и долгосрочные результаты, а также обеспечит низкую частоту возникновения болезни "трансплантат против хозяина" (GVHD). Профилактика посттрансплантационной болезни трансплантата (GVHD) с помощью циклоспорина А (CsA) в сочетании с метотрексатом (MTX). Адекватная посттрансплантационная иммуносупрессивная терапия важна для профилактики болезни "трансплантат против хозяина", а также для адекватного подавления иммунной системы хозяина и предотвращения отторжения трансплантата.   Для пациентов старше 40 лет обычно сначала выбирают иммуносупрессивную терапию, а трансплантацию - после того, как 1-2 курса иммуносупрессивной терапии (ИСТ) оказались безуспешными.   2) Трансплантация от неродственного донора (НД)   Трансплантация от неродственного донора в настоящее время часто рассматривается после курса иммуносупрессивной терапии. Трансплантация костного мозга от неродственного донора даже рассматривается как вариант лечения первой линии для некоторых педиатрических пациентов с тяжелой ремиттирующей формой заболевания. Комбинация флударабин (Flu) + циклофосфамид (CY) с АТГ (FCA) является наиболее часто используемой схемой для предварительного лечения приобретенной апластической анемии и трансплантации гемопоэтических стволовых клеток неродственного донора. Европейский консорциум по трансплантации крови и костного мозга (EBMT) рабочая группа по тяжелой апластической анемии (SAA) в настоящее время рекомендует флударабин (Flu) 30 мг/О х 4, циклофосфамид (CY) 30 мг/кг х 4 и ATG. Для пациентов старше 14 лет может быть добавлена лучевая терапия (2 Гр).